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Japon: un bébé traité par cellules souches pour une maladie du foie, première mondiale

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TOKYO | Des médecins au Japon ont réussi à greffer des cellules hépatiques dérivées de cellules souches embryonnaires chez un nouveau-né souffrant d’une maladie du foie, une première mondiale qui pourrait ouvrir la voie à de nouvelles options de médecine pédiatrique.  

En octobre dernier, le nourrisson souffrait d’un trouble congénital du cycle de l’urée empêchant son foie de dégrader l’ammoniaque, un constituant toxique normalement transformé en urée pour être éliminé par voie urinaire.  

Mais âgé d’à peine six jours, il était trop petit pour subir une greffe de foie, une intervention chirurgicale lourde qui n’est pas recommandée avant qu’un enfant atteigne un poids d’au moins 6 kilogrammes, autour de trois à cinq mois.  

Les médecins du Centre national pour la santé et le développement de l’enfant (NCCHD) à Tokyo ont alors décidé d’opter pour une thérapie de transition, en attendant que le bébé ait suffisamment grandi pour recevoir une greffe de foie classique.  

Ils ont par conséquent injecté dans les vaisseaux sanguins de son foie 190 millions de cellules hépatiques saines fabriquées à partir de cellules souches embryonnaires (CSE) humaines.  

Après ce traitement, «une augmentation de la concentration d’ammoniaque dans le sang n’a pas été constatée» chez le bébé, qui a pu bénéficier quelques mois plus tard d’une greffe d’une partie du foie de son père. Il a pu sortir de l’hôpital six mois après sa naissance.  

C’est un «succès» pour le «premier essai clinique au monde utilisant des CSE pour un patient atteint d’une maladie du foie», s’est félicité le NCCHD dans un communiqué publié jeudi.  

Les cellules souches embryonnaires humaines sont récoltées à partir d’ovules fertilisés développés en «blastula», un amas d’environ 100 cellules, l’un des stades très précoces de la vie humaine.  

Ce domaine prometteur de la recherche thérapeutique pose toutefois un dilemme éthique, car les blastulas sont détruites dans le processus d’extraction des cellules souches embryonnaires.   

Le NCCHD est l’une des deux seules institutions au Japon autorisées à produire des CSE à des fins de recherche thérapeutique.  

Il fonctionne avec des ovules fertilisés dont l’usage a été autorisé par des patientes ayant déjà achevé des traitements pour leur fertilité, a expliqué le NCCHD.