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Maladie de Hirschsprung: des chercheurs montréalais développent une approche «révolutionnaire»

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MONTRÉAL – Une approche thérapeutique «révolutionnaire» développée à Montréal pourrait changer la vie d’enfants atteints de la maladie de Hirschsprung. 

Cette maladie génétique rare touchant environ un nouveau-né sur 5000 est caractérisée par un manque de neurones entériques dans la paroi du côlon.

Des chercheurs du Centre d’excellence en recherche sur les maladies orphelines – Fondation Courtois (CERMO-FC) de l’Université du Québec à Montréal (UQAM) ont travaillé sur cette avancée. Ils ont obtenu la collaboration de confrères du CHU Sainte-Justine et du Children’s Hospital de Philadelphie.

Dans son étude publiée récemment dans la revue «Gastroentorology», le professeur Pilon et son collègue Rodolphe Soret, professeur associé au Département des sciences biologiques, racontent comment ils ont pu générer de nouveaux neurones entériques chez les enfants atteints de la maladie de Hirschsprung. Cette approche pourrait éviter le recours à une opération.

«Bien que cette chirurgie sauve la vie de la plupart des enfants atteints, beaucoup développent de graves séquelles à long terme, telles que l’incontinence fécale et une susceptibilité accrue aux entérocolites. Ces séquelles peuvent être fatales», a expliqué le professeur Pilot à «Actualités UQAM».

Tests sur des souris

Pour mener à bien leurs travaux, les chercheurs ont eu recours à des souris. L’administration rectale du facteur neurotrophique dérivé des cellules gliales permet d’induire la formation de neurones entériques dans le côlon, ce qui a permis aux souris de vivre plus longtemps, écrit-on dans «Actualités UQAM».

Les neurones entériques étaient absents lors du lancement des tests, mais elles se sont par la suite «multipliées».

«En seulement quelques jours, on observait déjà plus de la moitié des neurones qui se trouvent normalement dans un côlon en santé», a indiqué le chercheur, qui croit que des essais cliniques chez l’humain «pourraient débuter d’ici deux ans».

«Contrairement à d’autres groupes à travers le monde, notre équipe a fait le pari qu’il était possible de stimuler des cellules souches présentes localement au sein de la zone malade», a dit le professeur Pilon.

Poussant plus loin leurs travaux, les chercheurs ont conduit des tests sur des échantillons de côlons post-opératoires d’enfants vivant avec la maladie de Hirschsprung. «Une réponse similaire a été obtenue, ce qui nous laisse croire que le transfert pourrait être possible chez l’humain», a mentionné M. Pilon.