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Fibrose kystique: le médicament «miracle» pourrait bientôt être approuvé au Canada

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Après plusieurs mois d’attente, Fibrose kystique Canada a obtenu des informations qui laissent croire que les autorités canadiennes pourraient bientôt se pencher sur le cas du Trikafta, ce nouveau médicament porteur de grands espoirs pour les personnes atteintes de cette maladie pulmonaire incurable. 

Déjà approuvé aux États-Unis depuis plus d’un an, le Trikafta a le potentiel d’augmenter l’âge médian de survie de 9 ans pour les enfants nés avec la fibrose kystique, selon certaines études.

Or, la pharmaceutique Vertex refusait jusqu’ici de présenter son traitement au Canada en raison d’un différend avec le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB), l’agence gouvernementale qui fixe le prix plafond des médicaments au pays.

«Il y avait beaucoup d’incertitude dans l’industrie avant que le CEPMB ne publie la nouvelle mouture de ses règles pour fixer les prix. Tout le monde était sur les talons, pas juste Vertex», a expliqué Olivier Jérôme, directeur général de l’aile québécoise de Fibrose kystique Canada.

Le CEPMB a finalement publié ses nouvelles lignes directrices en octobre dernier, ce qui semble avoir enfin fait débloquer le dossier du Trikafta.

Espoirs

Fibrose kystique Canada a effectivement appris il y a quelques semaines que du Trikafta avait franchi la frontière canadienne, ce qui permet à l’organisme d'entrevoir que le médicament sera soumis sous peu pour approbation à Santé Canada.

«Tant que Santé Canada n’a pas confirmé, le manufacturier ne peut rien dire, mais on nous fait comprendre qu’un médicament modulateur non approuvé avait été introduit au pays, et on sait que tous leurs autres médicaments modulateurs sont approuvés, alors on le sait que c’est le Trikafta», a résumé Olivier Jérôme, qui reste prudent, mais qui cache mal son enthousiasme.

Car ce traitement pourrait considérablement améliorer la qualité de vie des gens qui souffrent de la fibrose kystique, eux qui doivent régulièrement être hospitalisés pour toutes sortes d’infections, et ce, de plus en plus souvent avec l’âge.

Les essais cliniques, mais aussi l’expérience américaine dans la dernière année, tendent à montrer que les patients qui ont eu accès au Trikafta allaient moins souvent à l’hôpital. Ils ont également un poids qui se rapproche de celui de la moyenne et présentent une meilleure fonction pulmonaire.

«Jusqu’à présent, tous les traitements qu’on a inventés pour la fibrose kystique s’adressaient aux symptômes et non à la cause de la maladie. Avec le Trikafta, on vient directement modifier – imparfaitement, mais modifier quand même – la protéine à l’origine de la maladie», a vulgarisé John Wallenburg, directeur en chef des activités scientifiques chez Fibrose kystique Canada.

Pas pour tout de suite

Si tout va pour le mieux, le biologiste s’attend à ce que le Trikafta soit disponible dans le système public quelque part en 2022, soit trois ans après les États-Unis, un retard qui s'explique en partie parce que le CEPMB a tardé à changer ses nomes.

«Peut-être qu’avec des assureurs privés, ça va être possible en 2021», a ajouté M. Wallenburg, dont la fille est décédée de la fibrose kystique il y a cinq ans.

Malgré des avancées scientifiques importantes lors des dernières décennies, 40% de ceux qui souffrent de cette maladie dégénérative ne se rendent pas à l'âge adulte.

Aujourd’hui, l’âge médian de survie est de 53 ans.

Au Québec, environ 1200 personnes en sont atteintes.