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Les États-Unis autorisent un premier traitement pour les enfants atteints de nanisme

Heap of medical pills in white, blue and other colors. Pills in plastic package. Panoramic banner for design.
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Les autorités sanitaires américaines ont annoncé qu'elles ont autorisé pour la première fois, vendredi, un traitement visant à améliorer la croissance des enfants atteints de nanisme. 

Cette autorisation «va répondre à un besoin médical insatisfait pour plus de 10 000 enfants aux États-Unis», a déclaré dans un communiqué Theresa Kehoe, responsable au sein de l'Agence américaine des médicaments (FDA). 

Ce traitement, commercialisé sous le nom de Voxzogo par le laboratoire BioMarin, s'administre sous la forme d'une injection sous-cutanée une fois par jour.

À partir de cinq ans, il est autorisé pour les enfants atteints d'achondroplasie, la forme la plus fréquente de nanisme, et pouvant encore grandir.

L'achondroplasie est une maladie génétique qui touche environ un enfant sur de 15 000 à 40 000 naissances dans le monde. La taille moyenne d'un adulte atteint d'achondroplasie est d'environ 1,2 mètre. 

Le traitement a été testé durant un an, lors d'un essai clinique sur 121 participants de 5 à 14 ans, dont certains ont reçu le produit de BioMarin et d'autres, un placebo. En moyenne, les participants ayant reçu le traitement ont grandi de 1,57 centimètre de plus en comparaison de ceux ayant reçu le placebo, a rapporté la FDA. 

Les effets secondaires les plus communs étaient une réaction au niveau de l'endroit de l'injection, des vomissements et une hypotension.

«Plus d'une décennie de recherches scientifiques soutient l'avancée médicale que représente le Voxzogo», a déclaré dans un communiqué Jean-Jacques Bienaimé, le PDG de BioMarin. 

Le traitement devrait être disponible aux États-Unis entre le milieu et la fin du mois de décembre, selon l'entreprise.

Il est déjà autorisé dans l'Union européenne depuis cet été. Il est également en cours d'examen au Japon, au Brésil et en Australie, selon BioMarin. 

«En tant que parent d'un enfant atteint d'achondroplasie, je vois la mise à disposition de traitements ayant un impact sur la croissance des os comme un important pas en avant», a de son côté déclaré Amer Haider, cofondateur de l'organisation Growing Stronger, cité dans le communiqué de BioMarin. 

Lors de la mise au point du traitement, certaines voix s'étaient toutefois élevées pour critiquer les conséquences possibles d'une telle approche, susceptible, selon elles, de stigmatiser davantage les personnes naines comme «anormales» et nécessitant un traitement pour guérir.